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Diagnostics and therapy of patients with Diamond-Blackfan anemia (DBA)

Organizational Data

DRKS-ID:
DRKS00004563
Recruitment Status:
Recruiting ongoing
Date of registration in DRKS:
2013-05-21
Last update in DRKS:
2017-08-03
Registration type:
Retrospective

Acronym/abbreviation of the study

DBA 2000

URL of the study

http://www.uniklinik-freiburg.de/kinderklinik/live/fachabteilungen/klinik4/was/dba.html?weiterleitung=ja

Brief summary in lay language

n/a

Brief summary in scientific language

n/a

Health condition or problem studied

ICD10:
D61.0 - Constitutional aplastic anaemia
Healthy volunteers:
No Entry

Interventions, Observational Groups

Arm 1:
Registration of all patients with Diamond-Blackfan anemia in germany. Retrospective data collection of implemented diagnostics, therapy and therapy- related complications. Prospective data collection of clinical course diagnostics, ongoing therapy and progress of disease. Application of existing therapy guidelines. As a result of this optimizing diagnostics and therapy, improving quality of life and long-term prognosis of patients with Diamond-Blackfan anemia. Verifying these guidelines concerning therapy efficiency.

Endpoints

Primary outcome:
Registration of all patients with Diamond-Blackfan anemia in germany. Retrospective data collection of implemented diagnostics, therapy and therapy- related complications. Prospective data collection of clinical course diagnostics, ongoing therapy and progress of disease. Application of existing therapy guidelines. As a result of this optimizing diagnostics and therapy, improving quality of life and long-term prognosis of patients with Diamond-Blackfan anemia. Verifying these guidelines concerning therapy efficiency.
Secondary outcome:
Moleculargenetic analyses to identify underlying genetic defects. Genotype-phenotype-studies about pathophysiology of DBA disease. Identification of patients with DBA to be in line for experimental therapy questions. Therefor there will be set up separate therapy protocols. Support of patient network „DBA-Gemeinschaft (community)“ and informing affected families about diagnostics and therapy.

Study Design

Purpose:
Diagnostic
Retrospective/prospective:
No Entry
Study type:
Non-interventional
Longitudinal/cross-sectional:
No Entry
Study type non-interventional:
Epidemiological study

Recruitment

Recruitment Status:
Recruiting ongoing
Reason if recruiting stopped or withdrawn:
No Entry

Recruitment Locations

Recruitment countries:
  • Austria
  • Germany
  • Switzerland
Number of study centers:
Multicenter study
Recruitment location(s):
  • University medical center Klinik für Kinder- und Jugendmedizin der Freidrich-Schiller-Universität Jena
  • University medical center Universitäts-Kinderklinik, Abt. Kinderheilkunde I Tübingen
  • University medical center Klinikum der Stadt Mannheim, Kinderklinik Aachen
  • University medical center Medizinische Hochschule Hannover, Kinderheilkunde, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Hannover
  • University medical center Klinik für Allgemeine Pädiatrie, Universitäts-Kinderklinik Kiel
  • Medical center Kinderklinik, Kinder- und Jugendheilkunde, Onkologie Linz
  • Medical center Klinikum Dortmund gGmbH Dortmund
  • University medical center Universitätsklinik Köln, Kinderonkologie und -hämatologie Köln
  • University medical center Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Medizinische Einrichtungen der Heinrich-Heine Universität Düsseldorf
  • University medical center Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik IV, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie Freiburg im Breisgau
  • University medical center Carl-Thiem-Klinikum, Kinder- und Jugendmedizin Cottbus
  • Medical center Helios Klinikum Erfurt, Klinik für Kinderheilkunde Erfurt
  • University medical center Universitäts-Kinderspital Beider Basel Basel
  • University medical center Universitätsklinikum Regensburg KUNO (Kinderklinik Ostbayern) Regensburg
  • University medical center Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Innsbruck
  • University medical center CHUV (Centre hospitalier universitaire vaudois) Lausanne
  • University medical center Kinderklinik der RWTH Aachen
  • University medical center Klinikum Greifswald, Abteilung Pädiatrische Onkologie und Hämatologie Greifswald
  • University medical center Klinikum Stuttgart, Olgahospital, klinik für Kinderheilkunde und Jugendmedizin - Pädiatrie 5 Stuttgart
  • University medical center Vestische Kinderklinik der Uni Witten/Herdecke Datteln
  • Medical center Städtisches Krankenhaus Kemperhof, Kinderklinik Koblenz
  • University medical center Universitätsklinikum Essen, Kinderklinik Essen
  • Medical center Klinikum Kassel, Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Kassel
  • University medical center Universitäts-Kinderklinik Heidelberg
  • University medical center Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Klinik für Kinderheilkunde III Frankfurt a.M.
  • Medical center Klinikum Trier, Mutterhaus der Borromäerinnen Trier
  • Medical center Städtisches Krankenhaus, Kinderklinik Braunschweig
  • University medical center Zentrum für Kinderheilkunde der Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
  • Medical center Klinikum Chemnitz gGmbH, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Chemnitz
  • University medical center Klinik für Kinder und Jugendliche der Uni Erlangen-Nürnberg Erlangen
  • University medical center Universitätsklinikum Gießen und Marburg Gießen
  • Medical center Ostschweizerisches Kinderspital St. Gallen
  • University medical center Kinderklinik der Universität Mainz, Onko-Hämatologie Mainz
  • University medical center Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Graz
  • Medical center Kantonsspital Aarau
  • University medical center Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Hamburg
  • University medical center Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin der TU München, Klinikum Schwabing StKM München
  • Medical center Asklepios Kinderklinik Sankt Augustin Sankt Augustin
  • Medical center Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke, Kinderabteilung Herdecke
  • Medical center Landeskrankenhaus, Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde Klagenfurt
  • University medical center Universitäts-Kinder und Poliklinik Ulm
  • Medical center Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie, Charité-Universitätsmedizin Berlin Berlin
  • Medical center Inselspital Bern Bern
  • University medical center Klinik für Kinderheilkunde der Martin-Luther-Universität Halle Saale
  • Medical center Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Städtisches Klinikum Karlsruhe Karlsruhe
  • University medical center Universitätsklinikum Marburg und Giessen Marburg
  • Medical center Ente Ospedaliero Cantonale Bellinzona
  • Medical center Kinderspital Luzern
  • University medical center Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Homburg/Saar
  • Medical center Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital München
  • University medical center Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
  • University medical center Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Zentrum für Kinderheilkunde des Universitätsklinikums Bonn Bonn
  • Medical center Klinikum Oldenburg, Klinik für Allgemeine Kinderheilkunde, Hämatologie/Onkologie Oldenburg
  • Medical center Kliniken der Stadt Köln, Kinderkrankenhaus Amsterdamer Straße Köln
  • University medical center Universitätsklinik für Kinder und Jugendheilkunde Wien
  • University medical center Universitäts-Kinderklinik Zürich
  • University medical center Universitäts-Kinderklinik Göttingen
  • Medical center Klinikum Krefeld, Kinderklinik Krefeld
  • Medical center Kinderklinik des KZVA Augsburg
  • University medical center Universitäts-Kinder-und Jugendklinik, Abteilung Allg. Pädiatrie/Onkologie Rostock
  • University medical center Westfälische Wilhelms-Universität, Klinik für Kinderheilkunde Münster
  • Medical center St. Johanns Spital/LKH Salzburg
  • Medical center Deutsches Rotes Kreuz, Kinderklinik Siegen
  • Medical center Ev. Krankenhaus Bielefeld gGmbH Bielefeld
  • Medical center St. Anna Kinderspital Wien
  • Medical center Cnopf´sche Kinderklinik Nürnberg
  • University medical center Medizinische Universität zu Lübeck, Klinik für Pädiatrie Lübeck
  • Medical center Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik Bremen
  • University medical center Universitätsklinikum Leipzig, Abteilung für Pädiatrische onkologie, Hämatologie und Hämostaseologie Leipzig

Recruitment period and number of participants

Planned study start date:
No Entry
Actual study start date:
2000-12-01
Planned study completion date:
No Entry
Actual Study Completion Date:
No Entry
Target Sample Size:
200
Final Sample Size:
No Entry

Inclusion Criteria

Sex:
All
Minimum Age:
no minimum age
Maximum Age:
no maximum age
Additional Inclusion Criteria:
diagnosed Diamond-Blackfan-Anemia, patient informed consent

Exclusion Criteria

none

Addresses

Primary Sponsor

Universitätsklinikum Freiburg, ZKJ, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie, Klinik IV
Prof. Dr. med Charlotte Niemeyer
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
0761-270-45060
Fax:
0761-270-45180
Contact per E-Mail
URL:
No Entry
Investigator Sponsored/Initiated Trial (IST/IIT):
Yes

Contact for Scientific Queries

Universitätsklinikum Freiburg, ZKJ, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie, Klinik IV
Prof. Dr. med Charlotte Niemeyer
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
0761-270-45060
Fax:
0761-270-45180
Contact per E-Mail
URL:
No Entry

Contact for Public Queries

Universitätsklinikum Freiburg, ZKJ, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie, Klinik IV
Prof. Dr. med Charlotte Niemeyer
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
0761-270-45060
Fax:
0761-270-45180
Contact per E-Mail
URL:
No Entry

Principal Investigator

Universitätsklinikum Freiburg, ZKJ, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie, Klinik IV
Prof. Dr. med Charlotte Niemeyer
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
0761-270-45060
Fax:
0761-270-45180
Contact per E-Mail
URL:
No Entry

Sources of Monetary or Material Support

Institutional budget, no external funding (budget of sponsor/PI)

Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik IV, Pädiatrische Hämatologie/Onkologie
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
No Entry
Fax:
No Entry
Contact per E-Mail
URL:
No Entry

Ethics Committee

Address Ethics Committee

Ethik-Kommission der Albert-Ludwigs-Universität Freiburg
Engelberger Str. 21
79106 Freiburg
Germany
Telephone:
+49-761-27072600
Fax:
+49-761-27072630
Contact per E-Mail
URL:
No Entry

Vote of leading Ethics Committee

Date of ethics committee application:
1999-10-19
Ethics committee number:
205/99
Vote of the Ethics Committee:
Approved
Date of the vote:
1999-11-12

Further identification numbers

Other primary registry ID:
No Entry
EudraCT Number:
No Entry
UTN (Universal Trial Number):
No Entry
EUDAMED Number:
No Entry

IPD - Individual Participant Data

Do you plan to make participant-related data (IPD) available to other researchers in an anonymized form?:
No Entry
IPD Sharing Plan:
No Entry

Study protocol and other study documents

Study protocols:
No Entry
Study abstract:
No Entry
Other study documents:
No Entry
Background literature:
No Entry
Related DRKS studies:
No Entry

Publication of study results

Planned publication:
No Entry
Publikationen/Studienergebnisse:
No Entry
Date of first publication of study results:
No Entry
DRKS entry published for the first time with results:
No Entry

Basic reporting

Basic Reporting / Results tables:
No Entry
Brief summary of results:
No Entry