Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung: Eine deutsche Registerstudie zur Qualitätssicherung
Organisatorische Daten
- DRKS-ID der Studie:
- DRKS00006778
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Registrierungsdatum in DRKS:
- 01.12.2014
- Letzte Aktualisierung in DRKS:
- 13.02.2015
- Art der Registrierung:
- Retrospektiv
Studienakronym/Studienabkürzung
GEPESTIM
Internetseite der Studie
Kein Eintrag
Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung
Die Tiefe Hirnstimulation (THS) hat sich bei Patienten mit primärer Dystonie als sicheres und effektives Therapieverfahren etabliert. In den letzten Jahren haben auch zunehmend Patienten mit einer erworbenen dystonen Bewegungsstörung, die durch Pharmakotherapie wenig oder nicht gebessert werden konnten, eine THS erhalten - allerdings mit unterschiedlichem Ansprechen. Insgesamt ist die Datenlage zum Effekt der THS vor allem bei erworbenen Dystonien noch sehr begrenzt - insbesondere im Kindes- und Jugendalter. Daher sollen im Rahmen dieser deutschen Registerstudie alle vorliegenden Daten der Patienten erfasst werden, die aufgrund einer dyskinetischen Bewegungsstörung vor dem 18. Lebensjahr eine THS erhalten haben. Die Daten dieser Patienten sollen dazu beitragen, den Effekt dieser Therapieoption umfassend beurteilen zu können und mögliche Einflussfaktoren auf die Wirkung identifizieren zu können. Dadurch soll die Beratung betroffener Familien und die Auswahl geeigneter Patienten verbessert werden. Langfristiges Ziel ist es, Behandlungsstandards für die Anwendung der THS im Kindesalter entwickeln zu können.
Wissenschaftliche Kurzbeschreibung
Die Tiefe Hirnstimulation (THS) hat sich bei der primären Dystonie als sichere und effektive Therapieoption erwiesen. Die Ergebnisse bei sekundären Dystonien sind eher variabel. Es liegen bisher nur wenige Studien zum Effekt der THS im Kindes- und Jugendalter vor. Einige Studien weisen auf einen Zusammenhang zwischen Krankheitsdauer und THS-Effekt hin, so daß die THS zu einem frühen Zeitpunkt der Entwicklung für manche Patienten sinnvoll sein kann. Mithilfe der Registerstudie sollen alle vorliegenden Daten von Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung, die vor dem 18. Lebensjahr eine THS in einem deutschsprachigen Land erhalten haben, gesammelt und systematisch ausgewertet werden. Dadurch soll der Effekt der THS umfassend re-evaluiert und potentielle Einflussfaktoren identifiziert werden. Die prä-, peri- und postoperativen Daten umfassen Angaben zu Anamnese, Ätiologie und Ausprägung der Bewegungsstörung, Alter zum Krankheitsbeginn und Operationszeitpunkt, Motorik, Sprache, Kognition, Lebensqualität, Bildgebung, Zielpunktlokalisation, Stimulationsparameter, Komplikationen, Pharmakotherapie sowie supportiver Therapie. Ziel ist es, die Beratung betroffener Familie zu verbessern und die Auswahl geeigneter Patienten zu erleichtern durch die Identifikation potentieller Outcome-Prädiktoren. Zudem soll die Behandlung pädiatrisher Patienten mit THS optimiert werden, in dem Therapiestandards entwickelt werden. Langfristig ist die Synchronisation mit einem internationalem Register geplant.
Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem
- ICD10:
- G80.3 - Dyskinetische Zerebralparese
- ICD10:
- G24.1 - Idiopathische familiäre Dystonie
- ICD10:
- G23.0 - Hallervorden-Spatz-Syndrom
- ICD10:
- E79.1 - Lesch-Nyhan-Syndrom
- ICD10:
- G24.2 - Idiopathische nichtfamiliäre Dystonie
- Gesunde Probanden:
- Kein Eintrag
Interventionsgruppen, Beobachtungsgruppen
- Arm 1:
- In dieser Registerstudie werden Angaben zu Alter, Geschlecht, Familienanamnese, frühkindlicher Entwicklung, Krankheitsverlauf, Krankheitsätiologie, Ergebnisse klinischer Erfassungsskalen zur Bewertung der Motorik, Lebensqualität und Kognition, Medikation (prä-, peri- und postoperativ), stereotaktische Angaben zur THS-Implantation sowie Komplikationen von Patienten, die in Deutschland vor dem 18. Lebensjahr, aufgrund einer dyskinetisch Bewegungsstörung, eine THS bekommen haben, erfasst.
Endpunkte
- Primärer Endpunkt:
- Veränderungen im Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale nach Tiefer Hirnstimulation.
- Sekundärer Endpunkt:
- Erfassung des Effektes THS auf - Dystonie - Dyskinesie - Schmerzen - Gedächtnis - Affekt - Lebensqualität - Spastik - Motorische Funktion/Behinderung - Kognition - Aufmerksamkeit - Sprache
Studiendesign
- Studienzweck:
- Therapie
- Retrospektiv/Prospektiv:
- Kein Eintrag
- Studientyp:
- Nicht-interventionell
- Längsschnitt/Querschnitt:
- Kein Eintrag
- Studientyp nicht-interventionell:
- Kein Eintrag
Rekrutierung
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Grund, falls Rekrutierung eingestellt oder zurückgezogen:
- Kein Eintrag
Rekrutierungsorte
- Rekrutierungsländer:
-
- Deutschland
- Anzahl Prüfzentren:
- Multizentrisch
- Rekrutierungsstandort(e):
-
- Klinik Neurologie Düsseldorf
- Klinik Stereotaxie Hannover
- Klinik Neurologie Köln
- Klinik Neurologie Berlin
- Klinik Pädiatrie Freiburg im Breisgau
- Klinik Neurologie Kiel
Rekrutierungszeitraum und Teilnehmerzahl
- Geplanter Studienstart:
- Kein Eintrag
- Tatsächlicher Studienstart:
- 14.10.2013
- Geplantes Studienende:
- Kein Eintrag
- Tatsächliches Studienende:
- Kein Eintrag
- Geplante Teilnehmeranzahl:
- 60
- Tatsächliche Teilnehmeranzahl:
- Kein Eintrag
Einschlusskriterien
- Geschlecht:
- Alle
- Mindestalter:
- kein Mindestalter
- Höchstalter:
- kein Höchstalter
- Weitere Einschlusskriterien:
- • Diagnose einer im Kindesalter begonnenen dyskinetischen Bewegungsstörung • THS-Implantation vor dem 18. Lebensjahr
Ausschlusskriterien
• Keine gesicherte Diagnose einer dyskinetischen Bewegungsstörung • THS-Implantation nach dem 18. Lebensjahr
Adressen
Initiator der Studie (Primärer Sponsor)
- Adresse:
- University of CologneAlbertus-Magnus-Platz50923 CologneDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
- Wissenschaftsinitiierte Studie (IST/IIT):
- Ja
Kontakt für wissenschaftliche Anfragen
- Adresse:
- Uniklinik Köln NeurologieUniv.-Prof. Lars TimmermannKerpenerstr. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 022147887444
- Fax:
- 02214789002
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Kontakt für allgemeine Anfragen
- Adresse:
- Uniklinik Köln NeurologieDr. Anne KoyKerpenerstr. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 022147887353
- Fax:
- 022147889002
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Wissenschaftliche Leitung (PI)
- Adresse:
- Uniklinik Köln NeurologieUniv.-Prof. Lars TimmermannKerpenerstr. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 022147887444
- Fax:
- 02214789002
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Finanzierungsquellen
Haushaltsmittel, keine fremden Finanzmittel (Budget des Studienleiters)
- Adresse:
- Univerität zu KölnAlbertus-Magnus-Platz50925 KölnDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Ethikkommission
Adresse der Ethikkommission
- Adresse:
- Ethikkommission der Medizinischen Fakultät der Universität zu KölnGleueler Str. 26950935 KölnDeutschland
- Telefon:
- +49-221-478 82900
- Fax:
- +40-221-478 82905
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Votum der federführenden Ethikkommission
- Votum der federführenden Ethikkommission
- Antragsdatum bei der Ethikkommission:
- 07.08.2013
- Bearbeitungsnummer der Ethikkommission:
- 13-168
- Votum der Ethikkommission:
- Zustimmende Bewertung
- Datum des Votums:
- 07.10.2013
Weitere Identifikationsnummern
- Andere Primär-Register-ID:
- Kein Eintrag
- EudraCT-Nr.:
- Kein Eintrag
IPD - Individual Participant Data / Teilnehmerbezogene Daten
- Planen Sie, die teilnehmerbezogenen Daten (IPD) anderen Forschern anonymisiert zur Verfügung zu stellen?:
- Kein Eintrag
- IPD Sharing Plan:
- Kein Eintrag
Studienprotokoll und weitere Studiendokumente
- Studienprotokolle:
- Kein Eintrag
- Abstract zur Studie:
- Kein Eintrag
- Weitere Studiendokumente:
- Kein Eintrag
- Hintergrundliteratur:
- Kein Eintrag
- Verwandte DRKS-Studien:
- Kein Eintrag
Veröffentlichung der Studienergebnisse
- Geplante Publikation:
- Kein Eintrag
- Publikationen/Studienergebnisse:
- Kein Eintrag
- Datum der ersten Publikation von Ergebnissen:
- Kein Eintrag
- DRKS-Eintrag erstmalig mit Ergebnissen publiziert:
- Kein Eintrag
Grundlegende Ergebnisse
- Basic Reporting/Ergebnistabellen:
- Kein Eintrag
- Kurzzusammenfassung der Ergebnisse:
- Kein Eintrag