DRKS - Deutsches Register Klinischer Studien

Studienakronym/Studienabkürzung

AHA_IIT

Internetseite der Studie

Kein Eintrag

Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

Die erworbene Hämophilie A (Acquired Hemophilia A, AHA) ist eine seltene Gerinnungsstörung, bei der sich das eigene Immunsystem gegen den körpereigenen Gerinnungsfaktor VIII richtet, was zu schwerwiegenden, gefährlichen Blutungen führen kann. In den letzten Jahrzehnten hat sich die Therapie der erworbenen Hämophilie aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse immer weiterentwickelt, die Medikation wurde effektiver und Nebenwirkungen konnten reduziert werden. In dieser Studie soll erstmalig die Entwicklung der verschiedenen Behandlungsmöglichkeiten im Zeitraum der letzten 30 Jahre näher untersucht und die Auswirkungen auf die Behandlungsdauer und den Behandlungserfolg analysiert werden. Insbesondere soll im Rahmen einer Langzeitbeobachtung rückblickend untersucht werden, ob und welche Erkrankungen nach Beendigung der Behandlung bis heute aufgetreten sind, um einen möglichen Zusammenhang zwischen den verschiedenen Therapiearten und Folgeerkrankungen zu untersuchen. Dies soll letztendlich eine genauere Prognosestellung und Nachsorge für die betroffenen Patienten ermöglichen. Die Studie wird am Universitätsklinikum Frankfurt am Main durchgeführt. Es sollen innerhalb eines Jahres ca. 100-150 AHA-Patienten eingeschlossen werden, die von 1990 bis Ende 2020 im Hämophiliezentrum in Frankfurt behandelt worden sind. Die Datenerhebung erfolgt aus den vorliegenden Patientenakten im Hämophiliezentrum (Verlauf der Erkrankung und angewendete Therapie) und anhand eines Telefoninterviews, bei zuvor eingeholter Einwilligungserklärung, zur Erfragung zwischenzeitlich aufgetretener Erkrankungen.

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung

Die erworbene Hämophilie A (Acquired Hemophilia A, AHA) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die auf Autoantikörper gegen den körpereigenen Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) zurückzuführen ist und zu schwerwiegenden, gefährlichen Blutungen führen kann. Da es sich um eine sehr seltene Erkrankung (Inzidenz 1/1.000.000 pro Jahr) handelt, ist die Diagnose oftmals verzögert und die primäre Behandlung meist nicht optimal. Typisch für AHA ist die isoliert verlängerte aPTT (activated partial thromboplastin time) bei gleichzeitig normaler Prothrombinzeit. Weitere Faktoren, die eine verlängerte aPTT bedingen können (z.B. Lupus Antikoagulans), müssen im weiteren Vorgehen ausgeschlossen werden. Therapieziele bei der Behandlung von AHA-Patienten sind zum einen die Kontrolle und Prävention von Blutungen, die Eradikation des Inhibitors durch Immunsuppression und die Therapie der Grunderkrankung (wie z.B. maligne Erkrankungen, Autoimmunerkrankungen).⁠ Die heutige hämostatische Behandlungsstrategie bei Blutungen im Rahmen von AHA basiert zum einen auf einer Ersatztherapie mit einem rekombinanten porcinen Faktor VIII (rpFVIII) und einer „Bypassing“-Therapie mit aktiviertem Prothrombin-Komplexkonzentrat (aPCC) und/oder aktiviertem rekombinanten Faktor VII (rFVIIa). Neben der hämostatischen Therapie wird auch immer eine immunsuppressive Therapie (IST) empfohlen, um die Zeit bis zur Remission und damit gleichzeitig das Risiko von schweren Blutungen zu reduzieren. In den letzten Jahrzehnten hat sich die Therapie von AHA aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse immer weiterentwickelt, die Medikation wurde effektiver und Nebenwirkungen konnten reduziert werden. So wird zum Beispiel im Vergleich zu früher veröffentlichten Therapieempfehlungen, heute die Behandlung mit dem rekombinantem oder „plasma derived“ hFVIII nur noch in Ausnahmefällen empfohlen und die IST erfolgt individueller und an den Inhibitor-Titer angepasst, um Infektionen vorzubeugen. In dieser Studie soll erstmalig die Entwicklung der verschiedenen Behandlungsmöglichkeiten im Zeitraum der letzten 30 Jahre näher untersucht und die Auswirkungen auf die Behandlungsdauer und den Behandlungserfolg analysiert werden. Insbesondere soll im Rahmen einer Langzeitbeobachtung rückblickend untersucht werden, ob und welche Erkrankungen nach Beendigung der Behandlung bis heute aufgetreten sind, um einen möglichen Zusammenhang zwischen den verschiedenen Therapiearten und Folgeerkrankungen zu untersuchen. Dies soll letztendlich eine genauere Prognosestellung und Nachsorge für die betroffenen Patienten ermöglichen. Die Studie wird am Universitätsklinikum Frankfurt durchgeführt und ist auf ein Jahr angelegt. Es sollen ca. 100-150 AHA-Patienten eingeschlossen werden, die von 1990 bis Ende 2020 im Hämophiliezentrum in Frankfurt behandelt worden sind. Die Datenerhebung erfolgt aus den vorliegenden Patientenakten im Hämophiliezentrum (Symptomatik, Gerinnungswerte, Verlauf der Erkrankung und angewendete Therapie, Ko-Morbiditäten) und anhand eines Telefoninterviews, mit vorherig eingeholter Einverständniserklärung, zur Erfragung möglicher zwischenzeitlich aufgetretener Folgeerkrankungen.