Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank
Organisatorische Daten
- DRKS-ID der Studie:
- DRKS00012699
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Registrierungsdatum in DRKS:
- 09.08.2018
- Letzte Aktualisierung in DRKS:
- 16.10.2023
- Art der Registrierung:
- Retrospektiv
Studienakronym/Studienabkürzung
SMArtCARE
Internetseite der Studie
Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung
SMArtCARE (www.smartcare.de) ist eine krankheitsspezifische Datenbank zur Erfassung von Real-World-Daten aus der Verlaufsbeobachtung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA). Ziel der SMArtCARE Initiative ist die systematische Erfassung von Daten aus der klinischen Routine von allen Patienten mit genetisch gesicherter 5q SMA unabhängig von dem aktuellen Behandlungsregime. Die Inhalte der Datensammlung entsprechen dem internationalen Konsens für SMA Register. SMArtCARE ist eine gemeinsame Initiative von Neuropädiatern, Neurologen und Patientenorganisationen im deutsch-sprachigen Raum.
Wissenschaftliche Kurzbeschreibung
SMArtCARE (www.smartcare.de) ist eine krankheitsspezifische Datenbank zur Erfassung von Real-World-Daten aus der Verlaufsbeobachtung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA). Ziel der SMArtCARE Initiative ist die systematische Erfassung von Daten aus der klinischen Routine von allen Patienten mit genetisch gesicherter 5q SMA unabhängig von dem aktuellen Behandlungsregime. Im Rahmen von SMArtCARE werden Daten zur motorischen Funktion sowie Veränderungen bezüglich respiratorischer Funktion, Ernährungssituation und orthopädischen Symptomen erfasst. Die motorischen Funktionen werden durch standardisierte physiotherapeutische Testverfahren untersucht. SMArtCARE ist eine gemeinsame Initiative von Neuropädiatern, Neurologen und Patientenorganisationen im deutsch-sprachigen Raum.
Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem
- ICD10:
- G12.0 - Infantile spinale Muskelatrophie, Typ I [Typ Werdnig-Hoffmann]
- Gesunde Probanden:
- Nein
Interventionsgruppen, Beobachtungsgruppen
- Arm 1:
- SMArtCARE (www.smartcare.de) ist eine krankheitsspezifische Datenbank zur Erfassung von Real-World-Daten aus der Verlaufsbeobachtung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA). Ziel der SMArtCARE Initiative ist die systematische Erfassung von Daten aus der klinischen Routine von allen Patienten mit genetisch gesicherter 5q SMA unabhängig von dem aktuellen Behandlungsregime. Im Rahmen von SMArtCARE werden Daten zur motorischen Funktion sowie Veränderungen bezüglich respiratorischer Funktion, Ernährungssituation und orthopädischen Symptomen erfasst. Die motorischen Funktionen werden durch standardisierte physiotherapeutische Testverfahren untersucht.
Endpunkte
- Primärer Endpunkt:
- Ziel der SMArtCARE Initiative ist die systematische Erfassung von Daten aus der klinischen Routine von allen Patienten mit genetisch gesicherter 5q SMA unabhängig von dem aktuellen Behandlungsregime. Im Rahmen von SMArtCARE werden Daten zur motorischen Funktion sowie Veränderungen bezüglich respiratorischer Funktion, Ernährungssituation und orthopädischen Symptomen erfasst. Die motorischen Funktionen werden durch standardisierte physiotherapeutische Testverfahren untersucht.
- Sekundärer Endpunkt:
- nz
Studiendesign
- Studienzweck:
- Anderer
- Retrospektiv/Prospektiv:
- Beides
- Studientyp:
- Nicht-interventionell
- Längsschnitt/Querschnitt:
- Kein Eintrag
- Studientyp nicht-interventionell:
- Patientenregister
Rekrutierung
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Grund, falls Rekrutierung eingestellt oder zurückgezogen:
- Kein Eintrag
Rekrutierungsorte
- Rekrutierungsländer:
-
- Deutschland
- Österreich
- Schweiz
- Anzahl Prüfzentren:
- Multizentrisch
- Rekrutierungsstandort(e):
-
- Universitätsklinikum Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen Freiburg im Breisgau
- Universitätsklinikum Universitätzmedizin Leipzig, Klinik und Poliklinik für Neurologie Leipzig
- Universitätsklinikum Universitätsmedizin Mannheim, Neurologische Klinik Mannheim
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Würzburg, Neurologische Klinik und Poliklinik Würzburg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Essen, Neurologische Klinik und Poliklinik Essen
- Klinik DRK Kliniken Berlin Westend - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Berlin
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde - Neuropädiatrie Essen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Tübingen, Kinderklinik Abteilung III Tübingen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Würzburg, Kinderklinik und Poliklinik, Sozialpädiatrisches Zentrum, Neuropädiatrie Würzburg
- Universitätsklinikum Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Neurologie Hannover
- Klinik Klinikum Kassel, Neuropädiatrie Kassel
- Klinik Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern - Neuropädiatrie Linz
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Münster - Neuropädiatrie Münster
- Klinik Medizinische Hochschule Hannover - Neuropädiatrie Hannover
- Klinik Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Ruhruniversität Bochum im St. Josef Hospital Bochum
- Klinik Universitätsklinikum Augsburg - Mutter-Kind-Zentrum Schwaben Augsburg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Heidelberg Heidelberg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum des Saarlandes - Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie Homburg
- Klinik Hans-Berger-Klinik für Neurologie Jena
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Halle - Neurologie Halle Saale
- Klinik Kaiser-Franz-Josef Spital mit G.v. Preyer´sches Kinderspital Wien
- Klinik Klinik für Neuropädiatrie Sozialpädiatrisches Zentrum Jena
- Klinik Kantonspital St. Gallen St. Gallen
- Universitätsklinikum Charité – Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum Berlin
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden an der Technischen Universität Dresden - Neuropädiatrie Dresden
- Klinik Landeskrankenhaus Bregenz - Neuropädiatrie Bregenz
- Universitätsklinikum Kepler Universitätsklinikum Linz - Neurologie Linz
- Klinik Technische Universität München Klinikum rechts der Isar - Neurolgie München
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Neurologie Kiel
- Klinik Med. Campus Universität Oldenburg, Klinik für neurologische Intensivmedizin und Frührehabilitation Oldenburg
- Universitätsklinikum Universitätsklinik für Pädiatrie I Department für Kinder - und Jugendheilkunde Innsbruck
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Zentrum für Geburtshilfe, Kinder- und Jugendmedizin Hamburg
- Universitätsklinikum Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen Freiburg im Breisgau
- Universitätsklinikum Universitätzmedizin Leipzig, Klinik und Poliklinik für Neurologie Leipzig
- Universitätsklinikum Universitätsmedizin Mannheim, Neurologische Klinik Mannheim
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Würzburg, Neurologische Klinik und Poliklinik Würzburg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Essen, Neurologische Klinik und Poliklinik Essen
- Klinik Klinikum Stuttgart Olgaspital - Neurologie Stuttgart
- Klinik DRK Kliniken Berlin Westend - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Berlin
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde - Neuropädiatrie Essen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Tübingen, Kinderklinik Abteilung III Tübingen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Würzburg, Kinderklinik und Poliklinik, Sozialpädiatrisches Zentrum, Neuropädiatrie Würzburg
- Universitätsklinikum Universitätsmedizin Göttingen - Neuropädiatrie Göttingen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Erlangen - Neuropädiatrie Erlangen
- Universitätsklinikum Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Neurologie Hannover
- Klinik Klinikum Kassel, Neuropädiatrie Kassel
- Klinik Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern - Neuropädiatrie Linz
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Münster - Neuropädiatrie Münster
- Klinik Medizinische Hochschule Hannover - Neuropädiatrie Hannover
- Klinik Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Ruhruniversität Bochum im St. Josef Hospital Bochum
- Klinik Universitätsklinikum Augsburg - Mutter-Kind-Zentrum Schwaben Augsburg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Heidelberg Heidelberg
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum des Saarlandes - Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie Homburg
- Klinik Hans-Berger-Klinik für Neurologie Jena
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Halle - Neurologie Halle Saale
- Klinik Kaiser-Franz-Josef Spital mit G.v. Preyer´sches Kinderspital Wien
- Klinik Klinik für Neuropädiatrie Sozialpädiatrisches Zentrum Jena
- Klinik Kantonspital St. Gallen St. Gallen
- Universitätsklinikum Charité – Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum Berlin
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden an der Technischen Universität Dresden - Neuropädiatrie Dresden
- Klinik Landeskrankenhaus Bregenz - Neuropädiatrie Bregenz
- Klinik Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH - Neuropädiatrie Wels
- Klinik DKD Helios Klinik Wiesbaden - Neurologie Wiesbaden
- Klinik Klinikum Klagenfurt am Wörthersee - Neuroädiatrie Klagenfurt
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Bonn - Neuropädiatrie Bonn
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden an der Technischen Universität Dresden - Neurologie Dresden
- Klinik Landesklinikum Baden-Mölding - Neuropädiatrie Mödling
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH Klinikum der Justus-Liebig-Universität - Neuropädiatrie Gießen
- Klinik Asklepios Klinik Nord Hamburg - Neuropädiatrie Hamburg
- Klinik Kliniken der Stadt Köln gGmbH Kinderkrankenhaus Köln
- Universitätsklinikum Universitätsmedizin Göttingen - Neurologie Göttingen
- Universitätsklinikum Universitätsklinikum Erlangen - Neurologie Erlangen
- Klinik Klinikum Klagenfurt am Wörthersee - Neurologie Klagenfurt
- Klinik Klinikum der Universität München, Friedrich-Baur-Institut München
Rekrutierungszeitraum und Teilnehmerzahl
- Geplanter Studienstart:
- 15.07.2018
- Tatsächlicher Studienstart:
- 15.07.2018
- Geplantes Studienende:
- Kein Eintrag
- Tatsächliches Studienende:
- Kein Eintrag
- Geplante Teilnehmeranzahl:
- 2500
- Tatsächliche Teilnehmeranzahl:
- Kein Eintrag
Einschlusskriterien
- Geschlecht:
- Alle
- Mindestalter:
- kein Mindestalter
- Höchstalter:
- kein Höchstalter
- Weitere Einschlusskriterien:
- • Alle Patienten mit der genetischen Diagnose 5q SMA und Wohnsitz im deutsch-sprachigem Raum • Vorliegen einer Einverständniserklärung durch Patient oder Sorgeberechtigte
Ausschlusskriterien
• Andere Typen der SMA (Nicht 5q) • Teilnahme an einer anderen Studie (AMG-Studie)
Adressen
Initiator der Studie (Primärer Sponsor)
- Adresse:
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und MuskelerkrankungenProf. Dr. Janbernd KirschnerMathildenstraße 179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49 761 270 43150
- Fax:
- +49 761 270 44750
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uniklinik-freiburg.de
- Wissenschaftsinitiierte Studie (IST/IIT):
- Ja
Kontakt für wissenschaftliche Anfragen
- Adresse:
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und MuskelerkrankungenProf. Dr. Janbernd KirschnerMathildenstraße 179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49 761 270 43150
- Fax:
- +49 761 270 44750
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uniklinik-freiburg.de
Kontakt für allgemeine Anfragen
- Adresse:
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und MuskelerkrankungenProf. Dr. Janbernd KirschnerMathildenstraße 179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49 761 270 43150
- Fax:
- +49 761 270 44750
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uniklinik-freiburg.de
Wissenschaftliche Leitung (PI)
- Adresse:
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und MuskelerkrankungenProf. Dr. Janbernd KirschnerMathildenstraße 179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49 761 270 43150
- Fax:
- +49 761 270 44750
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uniklinik-freiburg.de
Finanzierungsquellen
Kommerziell (Pharma, med.-techn. Industrie u. a.)
- Adresse:
- Biogen International GmbHNeuhofstr. 306304 BaarSchweiz
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Kommerziell (Pharma, med.-techn. Industrie u. a.)
- Adresse:
- Novartis Gene Therapies60015 BannockburnVereinigte Staaten
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Kommerziell (Pharma, med.-techn. Industrie u. a.)
- Adresse:
- Roche Pharma AG79639 Grenzach-WhylenDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Kommerziell (Pharma, med.-techn. Industrie u. a.)
- Adresse:
- Roche Austria GmbH1211 WienÖsterreich
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Kommerziell (Pharma, med.-techn. Industrie u. a.)
- Adresse:
- F. Hoffmann - La Roche Ltd4058 BaselSchweiz
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Ethikkommission
Adresse der Ethikkommission
- Adresse:
- Ethik-Kommission der Albert-Ludwigs-Universität FreiburgEngelberger Str. 2179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49-761-27072600
- Fax:
- +49-761-27072630
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Votum der federführenden Ethikkommission
- Votum der federführenden Ethikkommission
- Antragsdatum bei der Ethikkommission:
- 31.07.2017
- Bearbeitungsnummer der Ethikkommission:
- EK-Nr. 56/18
- Votum der Ethikkommission:
- Zustimmende Bewertung
- Datum des Votums:
- 07.06.2018
Weitere Identifikationsnummern
- Andere Primär-Register-ID:
- Kein Eintrag
- EudraCT-Nr.:
- Kein Eintrag
IPD - Individual Participant Data / Teilnehmerbezogene Daten
- Planen Sie, die teilnehmerbezogenen Daten (IPD) anderen Forschern anonymisiert zur Verfügung zu stellen?:
- Ja
- IPD Sharing Plan:
- Bisher wurde für das SMArtCARE Register kein IPD-Sharing Plan erstellt, da Register bis dato nicht dazu verpflichtet wurden.
Studienprotokoll und weitere Studiendokumente
- Studienprotokolle:
- Kein Eintrag
- Abstract zur Studie:
- Kein Eintrag
- Weitere Studiendokumente:
- Treatment with Nusinersen – Challenges Regarding the Indication for Children with SMA Type 1 (Pechmann A et al., Journal of neuromuscular diseases, 2020)
- Zur Gentherapie der Spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec. Stellungnahme der Gesellschaft für Neuropädiatrie (Kirschner J et al., Monatsschrift Kinderheilkunde, 2020)
- Evaluation of Children with SMA Type 1 Under Treatment with Nusinersen within the Expanded Access Program in Germany (Pechmann A et al., Journal of Neuromuscular Diseases, 2018)
- Hintergrundliteratur:
- Kein Eintrag
- Verwandte DRKS-Studien:
- Kein Eintrag
Veröffentlichung der Studienergebnisse
- Geplante Publikation:
- Kein Eintrag
- Publikationen/Studienergebnisse:
- SMArtCARE - A platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy (Pechmann A et al., Orphanet Journal of Rare Diseases, 2019)
- Datum der ersten Publikation von Ergebnissen:
- Kein Eintrag
- DRKS-Eintrag erstmalig mit Ergebnissen publiziert:
- Kein Eintrag
Grundlegende Ergebnisse
- Basic Reporting/Ergebnistabellen:
- Kein Eintrag
- Kurzzusammenfassung der Ergebnisse:
- Kein Eintrag