Eine internationale Registerstudie zur autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung (ARPKD)
Organisatorische Daten
- DRKS-ID der Studie:
- DRKS00010261
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung abgeschlossen, Studie abgeschlossen
- Registrierungsdatum in DRKS:
- 25.04.2016
- Letzte Aktualisierung in DRKS:
- 08.01.2024
- Art der Registrierung:
- Retrospektiv
Studienakronym/Studienabkürzung
ARegPKD
Internetseite der Studie
Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung
Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) ist eine seltene und schwerwiegende Erkrankung, die meist im frühen Kindesalter auftritt und v.a. die Nieren und die Leber betrifft. Patienten mit ARPKD zeigen stark unterschiedliche Verläufe. Die Ursachen dieser Variabilität ist bisher unverstanden. Daten zu Langzeitverläufen von Patienten und dem Ansprechen auf bisherige Therapiekonzepte liegen bisher nicht ausreichend vor. ARegPKD sammelt daher klinische Daten zum Verlauf von ARPKD-Patienten, um mögliche Risikofaktoren und klinische Marker für unterschiedliche Verläufe zu identifizieren und die Grundlage für evidenzbasierte Therapieempfehlungen zu legen.
Wissenschaftliche Kurzbeschreibung
Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) ist eine seltene und schwerwiegende Erkrankung, die meist im frühen Kindesalter auftritt und v.a. die Nieren und die Leber betrifft. Die ARPKD wird durch Mutationen in einem einzigen Gen, Pkhd1, verusacht und zeigt eine hohe phänotypische Variabilität, deren Grundlage bisher unzureichend verstanden ist. Bisherige therapeutische Ansätze beruhen auf Expertenmeinung. Daten zu klinischen und dem Ansprechen auf bisherige Therapiekonzepte liegen bisher nicht ausreichend vor. ARegPKD sammelt daher klinische Daten zum Verlauf von ARPKD-Patienten, um mögliche Risikofaktoren und klinische Marker für unterschiedliche Verläufe zu identifizieren und die Grundlage für evidenzbasierte Therapieempfehlungen zu legen. Assoziiert an die Regsiterstudie sind die Möglichkeit einer Referenzhistologie und eine zentrale ARPKD-spezifische Biobank.
Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem
- ICD10:
- Q61.1 - Polyzystische Niere, autosomal-rezessiv
- Freitext:
- Polyzystische Nierenerkrankung, ARPKD
- Gesunde Probanden:
- Kein Eintrag
Interventionsgruppen, Beobachtungsgruppen
- Arm 1:
- Reine Beobachtungsstudie. Pro- und retrospektive Erhebung existierender klinischer Daten (z.B. Nieren- und Leberrelevante Labordaten. Daten zu Sonographien, Daten zu Nierenersatzverfahren etc.). Im Rahmen klinisch indizierter Blutentnahmen Entnahmen von Blutproben für Biobank.
Endpunkte
- Primärer Endpunkt:
- N/A - reine Beobachtungsstudie Detaillierte Charakterisierung des klinischen Verlaufs der ARPKD m Rahmen der aktuellen Therapieansätze Erstes Ziel ist die Schaffung einer internationalen klinisch detailliert charakterisierten großen Kohorten an ARPKD Patienten.
- Sekundärer Endpunkt:
- N/A - reine Beobachtungsstudie Identifizierung klinischer und/oder biochemischer Risikomarker
Studiendesign
- Studienzweck:
- Anderer
- Retrospektiv/Prospektiv:
- Beides
- Studientyp:
- Nicht-interventionell
- Längsschnitt/Querschnitt:
- Längsschnittstudie
- Studientyp nicht-interventionell:
- Patientenregister
Rekrutierung
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung abgeschlossen, Studie abgeschlossen
- Grund, falls Rekrutierung eingestellt oder zurückgezogen:
- Kein Eintrag
Rekrutierungsorte
- Rekrutierungsländer:
-
- Ägypten
- Belarus
- Belgien
- China
- Deutschland
- Estland
- Frankreich
- Georgien
- Griechenland
- Indien
- Iran
- Italien
- Litauen
- Niederlande
- Österreich
- Polen
- Portugal
- Rumänien
- Russland
- Schweiz
- Serbien
- Spanien
- Tschechien
- Tunesien
- Türkei
- Ungarn
- Vereinigte Arabische Emirate
- Vereinigtes Königreich
- Anzahl Prüfzentren:
- Multizentrisch
- Rekrutierungsstandort(e):
-
- Universitätsklinikum Humangenetik Aachen
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Magdeburg
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Marburg
- Klinik Klinikum Memmingen, Klinik für Kinder und Jugendliche Memmingen
- Klinik Klinikum Dritter Orden, Pädiatrie München
- Universitätsklinikum Haunersches Kinderspital, Pädiatrische Nephrologie München
- Klinik Klinikum Saarbrücken, Zentrum für Kinderheilkunde Saarbrücken
- Klinik Olgahospital Sauttgart
- Universitätsklinikum Pädiatrie, Nephrologie Erlangen
- Andere Bioscientia Institut für Humangenetik Ingelheim
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Bonn
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Freiburg im Breisgau
- Klinik KfH am Klinikum St Georg Leipzig
- Klinik St Franziskus Hospital, Kinder- und Jugendmedizin Münster
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Hannover
- Universitätsklinikum Charité, Pädiatrische Nephrologie Berlin
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie, Innere Medizin Köln
- Klinik Klinik für Nieren- und Hochdruckerkrankungen Hannover
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Ulm
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Hamburg
- Klinik Allgemeines Krankenhaus Celle, Pädiatrie Celle
- Klinik Krankenhaus Bethanien, Klinik für Kinder und Jugendliche Moers
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Heidelberg
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Tübingen
- Klinik Clementinen Hospital, Pädiatrische Nephrologie Frankfurt a.M.
- Universitätsklinikum Nephrologie Göttingen
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Essen
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrology Münster
- Universitätsklinikum Pädiatrische Nephrologie Rostock
- Universitätsklinikum KfH Nierenzentrum Parzivalstraße München
- Klinik Kinderklinik St Elisabeth und St Barbara Halle Saale
- Universitätsklinikum Pädiatrie Dresden
Rekrutierungszeitraum und Teilnehmerzahl
- Geplanter Studienstart:
- Kein Eintrag
- Tatsächlicher Studienstart:
- 29.05.2013
- Geplantes Studienende:
- Kein Eintrag
- Tatsächliches Studienende:
- 31.12.2023
- Geplante Teilnehmeranzahl:
- 500
- Tatsächliche Teilnehmeranzahl:
- 750
Einschlusskriterien
- Geschlecht:
- Alle
- Mindestalter:
- kein Mindestalter
- Höchstalter:
- kein Höchstalter
- Weitere Einschlusskriterien:
- Klinische oder histologische Diagnose einer ARPKD Vorliegende Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien
Klinische, histologische oder genetische Diagnsoe einer anderen zystischen Nierenerkrankung
Adressen
Initiator der Studie (Primärer Sponsor)
- Adresse:
- Universitätsklinikum KölnKerpener Str. 6250924 KölnDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.medizin.uni-koeln.de
- Wissenschaftsinitiierte Studie (IST/IIT):
- Ja
Kontakt für wissenschaftliche Anfragen
- Adresse:
- Unikinderklinik KölnPädiatrische NephrologiePD Dr. Max LiebauKerpener Str. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 0221-478-4319
- Fax:
- 0221-478-5835
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://kinderklinik.uk-koeln.de/de
Kontakt für allgemeine Anfragen
- Adresse:
- Unikinderklinik KölnPädiatrische NephrologiePD Dr. Max LiebauKerpener Str. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 0221-478-4319
- Fax:
- 0221-478-5835
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://kinderklinik.uk-koeln.de/de
Wissenschaftliche Leitung (PI)
- Adresse:
- Unikinderklinik KölnPädiatrische NephrologiePD Dr. Max LiebauKerpener Str. 6250937 KölnDeutschland
- Telefon:
- 0221-478-4319
- Fax:
- 0221-478-5835
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://kinderklinik.uk-koeln.de/de
Finanzierungsquellen
Öffentliche Förderinstitutionen, aus Steuermitteln getragene Institutionen (DFG, BMBF u. a.)
- Adresse:
- Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz BerlinFriedrichstraße 130 B10117 BerlinDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.bmbf.de
Private Gelder (Stiftungen, Studiengesellschaften etc.)
- Adresse:
- European Society for Paediatric NephrologyHufelandstr.5545133 EssenDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Private Gelder (Stiftungen, Studiengesellschaften etc.)
- Adresse:
- Marga und Walter Boll-StiftungMarie-Curie-Straße 850170 KerpenDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Private Gelder (Stiftungen, Studiengesellschaften etc.)
- Adresse:
- Gesellschaft für Pädiatrische NephrologieChausseestr. 128/12910115 BerlinDeutschland
- Telefon:
- Kein Eintrag
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Ethikkommission
Adresse der Ethikkommission
- Adresse:
- Ethikkommission der Medizinischen Fakultät der Universität zu KölnGleueler Str. 26950935 KölnDeutschland
- Telefon:
- +49-221-478 82900
- Fax:
- +40-221-478 82905
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Votum der federführenden Ethikkommission
- Votum der federführenden Ethikkommission
- Antragsdatum bei der Ethikkommission:
- 24.05.2012
- Bearbeitungsnummer der Ethikkommission:
- 12-118
- Votum der Ethikkommission:
- Zustimmende Bewertung
- Datum des Votums:
- 10.07.2012
Weitere Identifikationsnummern
- Andere Primär-Register-ID:
- Kein Eintrag
- EudraCT-Nr.:
- Kein Eintrag
IPD - Individual Participant Data / Teilnehmerbezogene Daten
- Planen Sie, die teilnehmerbezogenen Daten (IPD) anderen Forschern anonymisiert zur Verfügung zu stellen?:
- Ja
- IPD Sharing Plan:
- Kein Eintrag
Studienprotokoll und weitere Studiendokumente
- Studienprotokolle:
- Kein Eintrag
- Abstract zur Studie:
- Kein Eintrag
- Weitere Studiendokumente:
- Kein Eintrag
- Hintergrundliteratur:
- Kein Eintrag
- Verwandte DRKS-Studien:
- Kein Eintrag
Veröffentlichung der Studienergebnisse
- Geplante Publikation:
- Kein Eintrag
- Publikationen/Studienergebnisse:
- Rationale, design and objectives of ARegPKD, a European ARPKD registry study
- Recent Progress of the ARegPKD Registry Study on Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease
- Risk Factors for Early Dialysis Dependency in Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease.
- Datum der ersten Publikation von Ergebnissen:
- Kein Eintrag
- DRKS-Eintrag erstmalig mit Ergebnissen publiziert:
- Kein Eintrag
Grundlegende Ergebnisse
- Basic Reporting/Ergebnistabellen:
- Kein Eintrag
- Kurzzusammenfassung der Ergebnisse:
- Kein Eintrag