Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
Organisatorische Daten
- DRKS-ID der Studie:
- DRKS00010148
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Registrierungsdatum in DRKS:
- 15.03.2016
- Letzte Aktualisierung in DRKS:
- 22.01.2024
- Art der Registrierung:
- Prospektiv
Studienakronym/Studienabkürzung
HLH Register
Internetseite der Studie
Kein Eintrag
Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung
Das HLH-Register ist eine Datensammlung, die in Kollaboration der beiden internationalen Fachgesellschaften 'Histiocyte Society (HS)' und 'European Society for Immunodeficiencies (ESID)' durchgeführt wird. Die Hämophagozytische Lymphohistiocytose (HLH) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung mit schwerer Hyperinflammation. Der Ausbruch der Erkrankung wird durch verschiedene Gendefekte begünstigt . HLH ist eine aggressive Erkrankung, deren Therapie eine Herausforderung ist. Das derzeit etablierte Therapieprotokoll führt immer noch zu einer Mortalität von 40%, verschiedene Pilotstudien werden derzeit getestet. Die beiden wesentlichen internationalen Fachgesellschaften möchten nach Abschluss der Pilotstudien gemeinsam eine kontrollierte, randomisierte Interventionsstudie durchführen. Als Vorarbeit zu dieser Studie soll ein internationales Register für die Erkrankung etabliert werden. Primäre Aufgabe des HLH-Registers ist die weltweite Datensammlung zur Vorbereitung dieser Interventionsstudie (Machbarkeit). Neben der detailiierten Analyse der aktuellen Therapie "standard of care" ist es ein weiteres Ziel des Registers, das internationale Netzwerk der potentiellen Studienzentren zu verbessern und somit die Infrastruktur für die zukünftige Studie vorzubereiten.
Wissenschaftliche Kurzbeschreibung
Zur Verbesserung der Therapieoptionen für HLH ist eine prospektive randomisierte Therapiestudie notwendig. Hauptproblem ist dabei die Machbarkeit dieses Studiendesigns im Feld der seltenen Erkrankungen. Dazu müssen ins Besondere die folgenden Fragen geklärt werden: 1. Wie viele Patienten können potentiell in eine internationale HLH Therapiestudie rekrutiert werden? 2. Wie viele Patienten erhalten eine Stammzelltransplantation und in welchem Zeitfenster nach Therapiebeginn? 3. Wie ist das Behandlungsergebnis bei Patienten, die nach aktuellem Therapiestandard behandelt werden? Diese Fragen sollen mit Hilfe des internationalen HLH-Registers geklärt werden. Das Register basiert auf einer Datenbank, die als Kooperation der Histiocyte Society (HS) und der Europäischen Gesellschaft für Immundefekte (ESID) in Zusammenarbeit mit der Inborn Errors Working Party (IEWP) der European Bone Marrow Transplantation Group (EBMT) aufgesetzt wird. Hauptziel des HLH-Registers ist die Erfassung von Daten zur Machbarkeit und zur Planung des Designs von zukünftigen Interventionsstudien zur HLH-Therapie. Dazu wird eine detaillierte Analyse der spezifischen Patientenpopulation, die in potentiellen Studienzentren behandelt wird, benötigt. Ein weiteres wichtiges Ziel der Implementierung eines HLH-Registers ist es, das Netzwerk der HLH-Zentren auszubauen und die Infrastruktur für eine zukünftige Therapiestudie vorzubereiten. Wichtige Meilensteine zur Vorbereitung einer Therapiestudie sind dabei die Implementierung von Prozessen zur Patientenidentifizierung (und zentralen – registrierung), die Entwicklung von Diagnosealgorihtmen und das Training von Zentrenpersonal zur Arbeit mit einer GCP-konformen Datenbank, die bereits in laufenden klinischen Prüfungen eingesetzt wird.
Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem
- Freitext:
- Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
- ICD10:
- D76.1 - Hämophagozytäre Lymphohistiozytose
- Gesunde Probanden:
- Kein Eintrag
Interventionsgruppen, Beobachtungsgruppen
- Arm 1:
- Datensammlung: Demographische Daten, HLH-Klassifikation, Klinische Kriterien HLH, durchgeführte Diagnostik, ZNS Erkrankungen, HLH Behandlung mit Ergebnis, HSZT und Ergebnis, Chimerismus, zugrunde liegende Mutation
Endpunkte
- Primärer Endpunkt:
- Datensammlung zur Erstellung einer Feasibility für eine zukünftige Klinische Studie zu HLH: Anzahl passender Patienten/Jahr Ergebnis in Bezug auf Versorgungsstandard Frequenz von Erkrankungen des ZNS Zeit bis zur ersten HLH-spezifischen Medikation Zeit bis zur Transplantation
- Sekundärer Endpunkt:
- Aufbau einer Infrastruktur für eine zukünftige Klinische Studie zu HLH Standardisierung der Patientenregistrierung Standardisierung der Patientendokumentation Standardisierung der Diagnostik Implementierung nationaler und internationaler Koordinationsstellen
Studiendesign
- Studienzweck:
- Anderer
- Retrospektiv/Prospektiv:
- Kein Eintrag
- Studientyp:
- Nicht-interventionell
- Längsschnitt/Querschnitt:
- Kein Eintrag
- Studientyp nicht-interventionell:
- Kein Eintrag
Rekrutierung
- Status der Rekrutierung:
- Rekrutierung läuft
- Grund, falls Rekrutierung eingestellt oder zurückgezogen:
- Kein Eintrag
Rekrutierungsorte
- Rekrutierungsländer:
-
- Deutschland
- Frankreich
- Spanien
- Vereinigtes Königreich
- Anzahl Prüfzentren:
- Multizentrisch
- Rekrutierungsstandort(e):
-
- Universitätsklinikum CCI Freiburg im Breisgau
Rekrutierungszeitraum und Teilnehmerzahl
- Geplanter Studienstart:
- 02.05.2016
- Tatsächlicher Studienstart:
- 02.05.2016
- Geplantes Studienende:
- Kein Eintrag
- Tatsächliches Studienende:
- Kein Eintrag
- Geplante Teilnehmeranzahl:
- 300
- Tatsächliche Teilnehmeranzahl:
- Kein Eintrag
Einschlusskriterien
- Geschlecht:
- Alle
- Mindestalter:
- kein Mindestalter
- Höchstalter:
- kein Höchstalter
- Weitere Einschlusskriterien:
- Patienten mit primären Immundefekten prädisponiert zu HLH, alle Altersstufen, Patienten, die 4 von 8 Diagnostikkriterien für HLH erfüllen, nach Definition der Histiocyte Society UND die eine HLH-spezifische Therapie erhalten (Steroide ausreichend) Patienten mit Verdacht auf isolierte ZNS-HLH UND mit HLH-spezifischer Therapie Patienten mit aktiver HLH, die NICHT sekundär bedingt ist durch Erkrankungen wie rheumatologische Erkrankungen, maligne Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen oder Leishmanien-Infektion Patienten (oder deren gesetzliche Vertreter) haben schriftliche Zustimmung erteilt
Ausschlusskriterien
Patienten mit malignen Erkrankungen Patienten mit rheumatologischen/entzündlichen Erkrankungen/Autoimmunerkrankungen Patienten mit Stoffwechselerkrankungen Patienten mit Leishmanien-Infektion Patienten ohne schriftliche Zustimmung
Adressen
Initiator der Studie (Primärer Sponsor)
- Adresse:
- Universitätsklinikum FreiburgCentrum für Chronische Immundefizienz (CCI)Prof. Dr. med. Stephan EhlBreisacher Str. 11579106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49 761 270 77550
- Fax:
- +49 761 270 77744
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uniklinik-freiburg.de/cci/live/index.html
- Wissenschaftsinitiierte Studie (IST/IIT):
- Ja
Kontakt für wissenschaftliche Anfragen
- Adresse:
- UKE HamburgKlinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und OnkologiePD Dr. med. Kai LehmbergMartinistr. 5220246 HamburgDeutschland
- Telefon:
- +49 (0) 40 7410 - 52580
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uke.de/hlh
Kontakt für allgemeine Anfragen
- Adresse:
- UKE HamburgKlinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und OnkologiePD Dr. med. Kai LehmbergMartinistr. 5220246 HamburgDeutschland
- Telefon:
- +49 (0) 40 7410 - 52580
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uke.de/hlh
Wissenschaftliche Leitung (PI)
- Adresse:
- UKE HamburgKlinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und OnkologiePD Dr. med. Kai LehmbergMartinistr. 5220246 HamburgDeutschland
- Telefon:
- +49 (0) 40 7410 - 52580
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.uke.de/hlh
Finanzierungsquellen
Private Gelder (Stiftungen, Studiengesellschaften etc.)
- Adresse:
- Deutsche Kinderkrebsstiftung53113 BonnDeutschland
- Telefon:
- +49(0)2 28 / 68 84 6 - 0
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.kinderkrebsstiftung.de
Private Gelder (Stiftungen, Studiengesellschaften etc.)
- Adresse:
- Histio UKPL14 9DQ LISKEARDVereinigtes Königreich
- Telefon:
- +4407850 740241
- Fax:
- Kein Eintrag
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- http://www.histiouk.org
Ethikkommission
Adresse der Ethikkommission
- Adresse:
- Ethik-Kommission der Albert-Ludwigs-Universität FreiburgEngelberger Str. 2179106 FreiburgDeutschland
- Telefon:
- +49-761-27072600
- Fax:
- +49-761-27072630
- Kontakt per E-Mail:
- Kontakt per E-Mail
- URL der Einrichtung:
- Kein Eintrag
Votum der federführenden Ethikkommission
- Votum der federführenden Ethikkommission
- Antragsdatum bei der Ethikkommission:
- 22.12.2015
- Bearbeitungsnummer der Ethikkommission:
- 610/15
- Votum der Ethikkommission:
- Zustimmende Bewertung
- Datum des Votums:
- 26.01.2016
Weitere Identifikationsnummern
- Andere Primär-Register-ID:
- Kein Eintrag
- EudraCT-Nr.:
- Kein Eintrag
IPD - Individual Participant Data / Teilnehmerbezogene Daten
- Planen Sie, die teilnehmerbezogenen Daten (IPD) anderen Forschern anonymisiert zur Verfügung zu stellen?:
- Nein
- IPD Sharing Plan:
- Kein Eintrag
Studienprotokoll und weitere Studiendokumente
- Studienprotokolle:
- Kein Eintrag
- Abstract zur Studie:
- Kein Eintrag
- Weitere Studiendokumente:
- Kein Eintrag
- Hintergrundliteratur:
- Kein Eintrag
- Verwandte DRKS-Studien:
- Kein Eintrag
Veröffentlichung der Studienergebnisse
- Geplante Publikation:
- Kein Eintrag
- Publikationen/Studienergebnisse:
- Kein Eintrag
- Datum der ersten Publikation von Ergebnissen:
- Kein Eintrag
- DRKS-Eintrag erstmalig mit Ergebnissen publiziert:
- Kein Eintrag
Grundlegende Ergebnisse
- Basic Reporting/Ergebnistabellen:
- Kein Eintrag
- Kurzzusammenfassung der Ergebnisse:
- Kein Eintrag