DRKS - Deutsches Register Klinischer Studien

Studienakronym/Studienabkürzung

ALCAT

Internetseite der Studie

Kein Eintrag

Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

Das Ziel der Studie ist es, zu bewerten, ob die Acetyl-DL-Leucin Behandlung klinisch die Ataxie-Scores und die Lebensqualität betroffener Patienten verbessert sowie ob die begleitenden Symptome (Depressionen und Fatigue) sich verändern. Die Studie zielt darauf ab, das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil für die medikamentöse Behandlung mit Acetyl-DL-Leucin in Vergleich zu Placebo zu beschreiben. Studienteilnehmer sind Patienten mit einer Kleinhirnerkrankung. Aktuell gibt es für diese Patienten keine zugelassene wirksame Medikation.

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung

Störungen der Funktion des Kleinhirns, sog. cerebelläre Ataxien sind meist chronische, langsam fortschreitende neurodegenerative, die Betroffenen erheblich beeinträchtigende Erkrankungen des Kleinhirns, die bislang als nicht behandelbar galten. Cerebelläre Erkrankungen sind häufig durch neurodegenerative Erkrankungen des Kleinhirns bedingt, entweder bei erblichen Erkrankungen oder sporadisch. Die mittlere Prävalenz von cerebellären Erkrankungen wird auf ca. 20 Erkrankungen auf 100.000 Einwohner geschätzt, dementsprechend sind allein in Deutschland annähernd 15.000 Patienten betroffen (www.ataxie.de). Alles in allem sind etwa 50 % der Fälle sporadisch. Die Symptome beginnen meist in der Kindheit oder Jugend und sind in der Regel fortschreitend. Patienten mit diesen Kleinhirnerkrankungen leiden unter einer Koordinationsstörung der Arme und Beine mit Gangstörung, Schwankschwindel und Stürzen und dadurch deutlich eingeschränkter Mobilität und Selbstständigkeit. Ferner finden sich auch Sprechstörungen mit reduzierter Kommunikationsfähigkeit. Insgesamt kommt es zu einer deutlichen Reduzierung der Lebensqualität. Schließlich ergeben sich durch cerebelläre Ataxien erhebliche Kosten für das Gesundheitssystem und die Gesellschaft, was deren sozioökonomische Bedeutung unterstreicht. Eine wirksame Therapie von cerebellären Erkrankungen existiert bislang nicht. Die einzig mäßig wirksame Behandlung ist regelmäßige Physiotherapie, welche dementsprechend den Patienten auch empfohlen wird. Neue therapeutische Ansätze werden daher dringend benötigt. Die geplante Studie soll die Wirksamkeit von Acetyl-DL-Leucin in einer Dosierung von 5 g täglich bei der Verbesserung der motorischen Funktionen und Lebensqualität bei Patienten mit cerebellären Ataxien zeigen. Acetyl-DL-Leucin ist eine modifizierte essentielle Aminosäure mit einem potentiell sehr guten Nutzen-Risiko-Profil. Die Studie ist als multinationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 2-Arm-Crossover-Phase III Studie konzipiert. Die Wirksamkeit von Acetyl-DL-Leucin wird durch etablierte und einfach durchzuführende klinische Ataxiescores sowie Fragenbögen zur Lebensqualität bewertet.